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2008-04-29
基因疗法使遗传性失明病人部分恢复视力
新华社华盛顿4月27日电 美国和英国的一些科研人员27日说,他
们首次利用基因疗法使一些遗传性失明的病人部分恢复了视力，这是
相关研究领域的一项重要进展。
美国和英国两个研究小组在新一期网络版《新英格兰医学杂志》
上报告说,共有6名患有利伯氏先天性黑蒙的病人接受了基因疗法的治
疗试验，其中4人视力有了较明显改善。
利伯氏先天性黑蒙是由一种名为RPE65的基因出现变异而导致的，
病人的视网膜会失去感光功效，其视力会随着年龄增长而衰退，一些
人成年后会因此失明。针对这种疾病目前尚无有效疗法。
美国费城儿童医院和英国伦敦大学学院等机构的科学家介绍说，
他们在试验中以无害的普通感冒病毒为载体，将正常版本的RPE65基
因注入总共6名患有利伯氏先天性黑蒙的病人的视网膜细胞内。这些
病人年龄在17岁至26岁之间，虽然没有完全失明，但视力受损严重。
在试验中，每名病人的一只眼睛接受基因疗法治疗，另一只眼睛
用作参照。试验结果发现,有4名病人的视力有所改善。一些原本仅能
看清他人手部动作的病人，在接受治疗后可以辨别出视力表上的部分
符号。试验结果还显示，注入视网膜的基因没有转移至病人身体的其
他部位。
基因疗法研究近年来先后遭遇一些挫折，使其前景被蒙上阴影。
一些专家称，美英科学家的新成果，对重新树立对基因疗法的信心可
能会有所帮助。
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